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罕見病
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誰來定義罕見病
什么是罕見病？誰來定義罕見?。恐袊鴥H有學術(shù)團體定義，尚無官方定義，對于一種疾病是不是罕見病，罕見病目錄代表了行政邏輯起點。很大程度上，罕見病對應藥物的引進和獲批速度、診療指南的出臺、藥物能否進醫(yī)保和普...mRNA巨頭敗走罕見病，中國創(chuàng)業(yè)者還跟嗎？
經(jīng)過新冠疫情一戰(zhàn)，mRNA技術(shù)的“狂熱信徒”，也早已不只是生物科技公司，賽諾菲等傳統(tǒng)巨頭也都加大了投資力度。這些都在加劇mRNA賽道出線的難度。助力罕見病患者就醫(yī)，MORE Health打通跨境模式
MORE Health將研發(fā)罕見病療法的藥廠、開展臨床試驗的醫(yī)院以及渴望獲得先進療法的患者及家庭連結(jié)起來，為他們提供了一個資源流通的多贏平臺。基因治療，罕見病的曙光
目前基因治療的整體發(fā)展還處于相對初期，基礎(chǔ)研究和社會支持都亟待提高，但或許，這也正是基因治療領(lǐng)域發(fā)展的最佳時機。首發(fā) | 凌意生物完成近億元Pre-A及Pre-A+輪融資，經(jīng)緯創(chuàng)投和紅杉分別獨家投資
凌意生物是一家擁有全球領(lǐng)先的罕見病動物模型功能驗證平臺的基因療法領(lǐng)軍公司。一張55萬元藥費單背后的現(xiàn)實和無奈
一則新聞背后藥廠和醫(yī)保都有自己的無奈和考量，在當下這一節(jié)點，大家都在尋找一個平衡，讓各自的體系穩(wěn)定運行。信念醫(yī)藥血友病基因療法獲批臨床試驗，為中國首個全身給藥的罕見病基因療法
信念醫(yī)藥已經(jīng)獲得啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、夏爾巴、經(jīng)緯中國、北極光創(chuàng)投、雙湖資本、千驥資本、晨嶺資本（CDG）等知名基金超1.5億美元投資。深信生物完成數(shù)億元A輪融資，CPE源峰領(lǐng)投
本輪融資金額將用于研發(fā)中心、中試車間建設(shè)，以及推進傳染病疫苗、罕見病等板塊在研管線的研發(fā)。錦籃基因完成近億元天使輪融資，專攻罕見病基因治療
目前，該公司管線中的產(chǎn)品主要針對神經(jīng)肌肉病、遺傳代謝性疾病、溶酶體貯積癥等多種嚴重威脅人類生命的罕見病，以及現(xiàn)有化藥或蛋白藥物治療效果甚微的多發(fā)病如青光眼、高甘油三酯血癥等疾病。罕見病新藥創(chuàng)制公司北?？党赏瓿?300萬美元E輪融資
北?？党墒且患倚滤巹?chuàng)制公司，致力于開發(fā)和商業(yè)化罕見病藥物和靶向腫瘤特藥，尤其關(guān)注存在大量未被滿足或急需的臨床需求的領(lǐng)域。
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